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基因編輯Editas Medicine如期取得進展

Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)在早前公佈2019年第二季業績,再一次確定,其正如期推進旗下主要開發中藥物EDIT-101的歷史性劑量遞增試驗(dose-escalation trial),同時加快未來實驗性藥物(experimental medicines)的時間表。這間基因編輯技術專門公司的上一任行政總裁在本年初突然離任後,亦委任一名常設行政總裁,作為掌舵人。

讓我們深入剖析,以更全面了解EDITAS在上半年結束後的表現,以及未來季度的計劃。

Editas Medicine業績:(原始數據):

項目 2019年第二季 2018年第二季 按年增長
合作項目及其他R&D收入 233萬美元 737.2萬美元 (68.4%)
GAAP淨收入(虧損) (3,378.6 萬美元) (3,872.3萬元) 不適用
GAAP每股淨收入(虧損) (0.69美元) (0.82美元) 不適用

資料來源:EDITAS MEDICINER&D = 研究及開發;GAAP = 通用會計原則。

Editas Medicine於這一季表現如何?

  • Editas收入下跌,主要受到其與賽基(Celgene) (NASDAQ:CELG)訂立的合作協議項下已確認較少收入,以及其於去年第二季訂立授權協議所影響。
  • 研發開支減少28%至2,360萬元(美元,下同),主要由於相比去年第二季,再授權及成事付款開支減少。
  • Editas第二季的現金及現金等價物以及有價證券為3.179億元,較上一季約3.42億元減少。雖然如此,Editas提醒投資者,有關資金可應付至少24個月的營運及資本開支。
  • Editas已為針對第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10)的EDIT-101療法開始篩查患者。該公司維持預期在2019年下半年,將招募18名年齡為3歲及以上的患者參與1/2期開放式(open-label) 劑量遞增研究,開創歷史上首個CRISPR藥物的「活體內」 (在活體內進行編輯)試驗。
  • Editas預期於2019年底前準備就緒,為治療遺傳性眼疾「2A型遺傳性耳聾-色素性視網膜炎綜合症」(Usher syndrome type 2a)( USH2A)的實驗性藥物進行IND可行性研究(IND指試驗用新藥)。
  • 鐮刀型紅血球疾病(Sickle Cell Disease)和地中海貧血(Beta-thalassemia)的可能療法EDIT-301亦正進行IND可行性研究。Editas計劃在2019年醫學會議上公佈EDIT-301的臨床前活體試驗數據。
  • Editas亦正在科羅拉多州波德建設符合良好生產規範的廠房,以供應引導核糖核酸(guide RNA)及核糖核蛋白(ribunucleoprotein),支持EDIT-301的開發工作。該廠房預期於2020年開始投入運作。
  • Editas現正推動針對癌症的基因工程細胞藥物,包括與賽基(Celgene)的朱諾治療(Juno Therapeutics)合作推出的基因工程T細胞藥物,以及其全資擁有的基因工程自然殺傷細胞(NK cell)計劃。
  • 在筆者撰寫本文當日,Editas正式宣佈委任Cynthia Collins為其常設行政總裁。自Katrine Bosley 於三月初辭任後,Collins一直擔任Editas的臨時行政總裁。

管理層有何說法?

Collins表示她「在這個對公司而言令人振奮的時刻,獲委任為行政總裁感到欣慰及榮幸。」。她亦提到:

「我們的團隊正在為 「活體內」 CRISPR 藥物的首個臨床試驗招募患者,並預期將進行劑量試驗,締造歷史。在我們為公司發展揭開新一章的同時,我們亦推進更廣泛種類的研發中 「活體內」  CRISPR藥物,包括我們的尤塞氏綜合症(Usher syndrome)計劃,以及針對血色素病變及癌症的基因工程細胞藥物。」

展望未來

Editas並無提供具體季度收入或盈利指引。不過,該公司有效向投資者傳遞,在早期階段投資者可能希望獲得的所有資訊,由EDIT-101的劑量試驗如期進行,至持續分配資金,以支持不斷擴大的其他實驗性藥物組合。

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本文所提供的信息僅供一般參考之用,並不構成任何個人化的投資勸誘或建議。作者沒持有以上提及的股票。